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Autor(en)
Flanigan, K.M.
Artikel
A phase 1/2 clinical trial of systemic gene transfer of scAAV9.U1a.HSGSH for MPS IIIA: Safety, tolerability, and preliminary evidence of biopotency
Titel
Molecular genetics and metabolism
Verlag
Academic Press
Ort
Orlando, Fla.
Erscheinungsjahr
1998-
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