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Treatment of monogenic and digenic dominant genetic hearing loss by CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein delivery in vivo
Nature communications, 2023-08, Vol.14 (1), p.4928-15, Article 4928
2023
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Unconstrained genome targeting with near-PAMless engineered CRISPR-Cas9 variants
Science (American Association for the Advancement of Science), 2020-04, Vol.368 (6488), p.290-296
2020
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An epigenetic editor to silence genes
Science (American Association for the Advancement of Science), 2024-06, Vol.384 (6703), p.1407-1408
2024
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Therapeutic application of genome editing in dyslipidemia
Current opinion in lipidology, 2022-04, Vol.33 (2), p.133-138
2022
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Allele-specific silencing of the gain-of-function mutation in Huntington's disease using CRISPR/Cas9
JCI insight, 2022-10, Vol.7 (19)
2022
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Efficient in vivo prime editing corrects the most frequent phenylketonuria variant, associated with high unmet medical need
American journal of human genetics, 2023-12, Vol.110 (12), p.2003-2014
2023
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Epigenome Editing Durability Varies Widely Across Cardiovascular Disease Target Genes
Arteriosclerosis, thrombosis, and vascular biology, 2023-10, Vol.43 (10), p.2075-2077
2023
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High-fidelity PAMless base editing of hematopoietic stem cells to treat chronic granulomatous disease
Science translational medicine, 2024-10, Vol.16 (769), p.eadj6779
2024
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A base editing strategy using mRNA-LNPs for in vivo correction of the most frequent phenylketonuria variant
HGG advances, 2024-01, Vol.5 (1), p.100253, Article 100253
2024
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Abstract 125: Reversible Epigenome Editing Of PCSK9 As A Therapeutic Strategy
Arteriosclerosis, thrombosis, and vascular biology, 2022-05, Vol.42 (Suppl_1)
2022
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