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Enzyme replacement therapy with alglucosidase alfa in Pompe disease: Clinical experience with rate escalation
Molecular genetics and metabolism, 2018-02, Vol.123 (2), p.92-96
2018
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Screening data from 19 patients with late‐onset Pompe disease for a phase I clinical trial of AAV8 vector‐mediated gene therapy
JIMD reports, 2023-09, Vol.64 (5), p.393-400
2023
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Enzyme replacement therapy rate escalation in infantile onset Pompe disease
Molecular genetics and metabolism, 2016-02, Vol.117 (2), p.S119-S119
2016
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Phase I study of liver depot gene therapy in late-onset Pompe disease
Molecular therapy, 2023-07, Vol.31 (7), p.1994-2004
2023
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High dose IVIG successfully reduces high rhGAA IgG antibody titers in a CRIM-negative infantile Pompe disease patient
Molecular genetics and metabolism, 2017-09, Vol.122 (1-2), p.76-79
2017
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Safety and efficacy of VAL-1221, a novel fusion protein targeting cytoplasmic glycogen, in patients with late-onset Pompe disease
Molecular genetics and metabolism, 2019-02, Vol.126 (2), p.S85-S86
2019
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Correction of Biochemical Abnormalities and Improved Muscle Function in a Phase I/II Clinical Trial of Clenbuterol in Pompe Disease
Molecular therapy, 2018-09, Vol.26 (9), p.2304-2314
2018
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Improved muscle function in a phase I/II clinical trial of albuterol in Pompe disease
Molecular genetics and metabolism, 2020-02, Vol.129 (2), p.67-72
2020
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A phase 1 study of gene therapy with ACTUS-101 in late-onset Pompe disease
Molecular genetics and metabolism, 2020-02, Vol.129 (2), p.S91-S91
2020
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Correction of biochemical abnormalities and gene expression associated with improved muscle function in a phase I/II clinical trial of clenbuterol in Pompe disease patients stably treated with ERT
Molecular genetics and metabolism, 2018-02, Vol.123 (2), p.S79-S80
2018
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IFLA Cataloguing Principles: The Statement of International Cataloguing Principles (ICP) and its Glossary. In 20 Languages
1. Aufl., 2009
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IFLA Cataloguing Principles: Steps towards an International Cataloguing Code, 4 : Report from the 4th IFLA Meeting of Experts on an International Cataloguing Code, Seoul, Korea, 2006
1. Aufl., 2009
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IFLA Cataloguing Principles: Steps towards an International Cataloguing Code, 3 : Report from the 3rd IFLA Meeting of Experts on an International Cataloguing Code, Cairo, Egypt, 2005
1. Aufl., 2009
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