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Extracellular vesicles in the diagnosis and treatment of central nervous system diseases
Neural regeneration research, 2020-04, Vol.15 (4), p.586-596
2020
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Various AAV Serotypes and Their Applications in Gene Therapy: An Overview
Cells (Basel, Switzerland), 2023-03, Vol.12 (5), p.785
2023
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Gene Therapy of Sphingolipid Metabolic Disorders
International journal of molecular sciences, 2023-02, Vol.24 (4), p.3627
2023
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New Approaches to Tay-Sachs Disease Therapy
Frontiers in physiology, 2018-11, Vol.9, p.1663-1663
2018
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Current Strategies for the Gene Therapy of Autosomal Recessive Congenital Ichthyosis and Other Types of Inherited Ichthyosis
International journal of molecular sciences, 2022-02, Vol.23 (5), p.2506
2022
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Metachromatic Leukodystrophy: Diagnosis, Modeling, and Treatment Approaches
Frontiers in medicine, 2020-10, Vol.7, p.576221-576221
2020
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Gene and Cell Therapy for Epilepsy: A Mini Review
Frontiers in molecular neuroscience, 2022-05, Vol.15, p.868531-868531
2022
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Mesenchymal Stem Cell-Based Therapy for Lysosomal Storage Diseases and Other Neurodegenerative Disorders
Frontiers in pharmacology, 2022-03, Vol.13, p.859516-859516
2022
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Functionality of a bicistronic construction containing HEXA and HEXB genes encoding β-hexosaminidase A for cell-mediated therapy of GM2 gangliosidoses
Neural regeneration research, 2022-01, Vol.17 (1), p.122-129
2022
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Production and Application of Multicistronic Constructs for Various Human Disease Therapies
Pharmaceutics, 2019-11, Vol.11 (11), p.580
2019
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Serum Cytokine Profile, Beta-Hexosaminidase A Enzymatic Activity and GM2 Ganglioside Levels in the Plasma of a Tay-Sachs Disease Patient after Cord Blood Cell Transplantation and Curcumin Administration: A Case Report
Life (Basel, Switzerland), 2021-09, Vol.11 (10), p.1007
2021
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Increasing β-hexosaminidase A activity using genetically modified mesenchymal stem cells
Neural regeneration research, 2024-01, Vol.19 (1), p.212-219
2024
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iPSCs for modeling lysosomal storage diseases
Recent Advances in IPSC Disease Modeling, 2020, Vol.1
2020
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Serum Cytokine Profile, Beta-Hexosaminidase A Enzymatic Activity and GM2 Ganglioside Levels in the Plasma of a Tay-Sachs Disease Patient after Cord Blood Cell Transplantation and Curcumin Administration: A Case Report
Life (Basel, Switzerland), 2021, Vol.11 (10)
2021
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Safety and Efficacy of Intravenous and Intrathecal Delivery of AAV9-Mediated ARSA in Minipigs
International journal of molecular sciences, 2023-05, Vol.24 (11), p.9204
2023
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Generation and Analysis of Genetically Modified CD14+ Monocytes with Dysferlin Overexpression
Blood, 2017-12, Vol.130, p.5565-5565
2017
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Extracellular vesicles in the diagnosis and treatment of central nervous system diseases
Neural regeneration research, 2020-04, Vol.15 (4), p.0
2020
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