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ALS Genetics, Mechanisms, and Therapeutics: Where Are We Now?
Frontiers in neuroscience, 2019-12, Vol.13, p.1310-1310
2019
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DNAzymes: Expanding the Potential of Nucleic Acid Therapeutics
Nucleic acid therapeutics, 2023-06, Vol.33 (3), p.178-192
2023
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A Precision Therapy Approach for Retinitis Pigmentosa 11 Using Splice-Switching Antisense Oligonucleotides to Restore the Open Reading Frame of PRPF31
International journal of molecular sciences, 2024-03, Vol.25 (6), p.3391
2024
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Systematic Approach to Developing Splice Modulating Antisense Oligonucleotides
International journal of molecular sciences, 2019-10, Vol.20 (20), p.5030
2019
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Single Stranded Fully Modified-Phosphorothioate Oligonucleotides can Induce Structured Nuclear Inclusions, Alter Nuclear Protein Localization and Disturb the Transcriptome In Vitro
Frontiers in genetics, 2022-04, Vol.13, p.791416-791416
2022
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Antisense Oligonucleotide-Mediated Terminal Intron Retention of the SMN2 Transcript
Molecular therapy. Nucleic acids, 2018-06, Vol.11 (C), p.91-102
2018
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Targeted SMN Exon Skipping: A Useful Control to Assess In Vitro and In Vivo Splice-Switching Studies
Biomedicines, 2021-05, Vol.9 (5), p.552
2021
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The effect of electromagnetic radiation in the mobile phone range on the behaviour of the rat
Metabolic brain disease, 2009-12, Vol.24 (4), p.629-641
2009
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Antisense-mediated splice intervention to treat human disease: the odyssey continues [version 1; peer review: 3 approved]
F1000 research, 2019, Vol.8, p.710
2019
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Characterising splicing defects of ABCA4 variants within exons 13–50 in patient-derived fibroblasts
Experimental eye research, 2022-12, Vol.225, p.109276-109276, Article 109276
2022
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Association of a structural variant within the SQSTM1 gene with amyotrophic lateral sclerosis
Neurology. Genetics, 2020-04, Vol.6 (2), p.e406-e406
2020
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Characterising Splicing Defects of ABCA4 Variants within Exons 13-50 in Patient-Derived Fibroblasts
SSRN Electronic Journal
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