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Restoration of correct β IVS2-654 -globin mRNA splicing and HbA production by engineered U7 snRNA in β-thalassaemia/HbE erythroid cells
Scientific reports, 2019-05, Vol.9 (1), p.7672-7672, Article 7672
2019
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UNC0638 induces high levels of fetal hemoglobin expression in β-thalassemia/HbE erythroid progenitor cells
Annals of hematology, 2020-09, Vol.99 (9), p.2027-2036
2020
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Interplay between α‐thalassemia and β‐hemoglobinopathies: Translating genotype–phenotype relationships into therapies
HemaSphere, 2024-05, Vol.8 (5), p.e78-n/a
2024
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Engineered U7 Small Nuclear RNA Restores Correct β-Globin Pre-mRNA Splicing in Mouse β IVS2-654 -Thalassemic Erythroid Progenitor Cells
Human gene therapy, 2021-05, Vol.32 (9-10), p.473
2021
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SLN124, a GalNac‐siRNA targeting transmembrane serine protease 6, in combination with deferiprone therapy reduces ineffective erythropoiesis and hepatic iron‐overload in a mouse model of β‐thalassaemia
British journal of haematology, 2021-07, Vol.194 (1), p.200-210
2021
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Coordinated β-globin expression and α2-globin reduction in a multiplex lentiviral gene therapy vector for β-thalassemia
Molecular therapy, 2021-09, Vol.29 (9), p.2841-2853
2021
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High‐level induction of fetal haemoglobin by pomalidomide in β‐thalassaemia/HbE erythroid progenitor cells
British journal of haematology, 2020-06, Vol.189 (6), p.e240-e245
2020
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Lysine-specific histone demethylase 1 inhibition enhances robust fetal hemoglobin induction in human β0-thalassemia/hemoglobin E erythroid cells
Hematology reports, 2021-11, Vol.13 (4), p.9215-9215
2021
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Development of DNA controls for detection of β‐thalassemia mutations commonly found in Asian
International journal of laboratory hematology, 2020-12, Vol.42 (6), p.727-733
2020
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Lysine-Specific Histone Demethylase 1 Inhibition Enhances Robust Fetal Hemoglobin Induction in Human β0-Thalassemia/Hemoglobin E Rrythroid Cells
Hematology reports, 2021-11, Vol.13 (4), p.9215
2021
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Lysine-specific histone demethylase 1 inhibition enhances robust fetal hemoglobin induction in human β 0 -thalassemia/hemoglobin E erythroid cells
Hematology reports, 2021-11, Vol.13 (4), p.9215
2021
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LSD1 inhibition enhances robust fetal hemoglobin induction in human β0-thalassemia/HbE erythroid cells
Hematology reports, 2021-11, Vol.13 (4)
2021
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Engineered U7 snRNA mediates sustained splicing correction in erythroid cells from β-thalassemia/HbE patients
Biochemical and biophysical research communications, 2018-04, Vol.499 (1), p.86-92
2018
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Enhancement of β‐Globin Gene Expression in Thalassemic IVS2‐654 Induced Pluripotent Stem Cell‐Derived Erythroid Cells by Modified U7 snRNA
Stem cells translational medicine, 2017-04, Vol.6 (4), p.1059-1069
2017
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