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Development of Intrathecal AAV9 Gene Therapy for Giant Axonal Neuropathy
Molecular therapy. Methods & clinical development, 2018-06, Vol.9, p.160-171
2018
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Novel Vector Design and Hexosaminidase Variant Enabling Self-Complementary Adeno-Associated Virus for the Treatment of Tay-Sachs Disease
Human gene therapy, 2016-07, Vol.27 (7), p.509-521
2016
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Examining Sensitivity to Developmental Changes on the Behavioral Inflexibility Scale
Journal of autism and developmental disorders, 2024-03, Vol.54 (3), p.1058-1067
2024
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Measuring the Functional Impact of Behavioral Inflexibility in Children with Autism Using the Behavioral Inflexibility Scale: Clinical Interview (BIS-CI)
Journal of autism and developmental disorders, 2022-02, Vol.52 (2), p.782-790
2022
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Children With Autism Produce a Unique Pattern of EEG Microstates During an Eyes Closed Resting-State Condition
Frontiers in human neuroscience, 2020-10, Vol.14, p.288-288
2020
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Restoration of cytoskeleton homeostasis after gigaxonin gene transfer for giant axonal neuropathy
Human gene therapy, 2013-02, Vol.24 (2), p.209-219
2013
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Recent gene therapy advancements for neurological diseases
Discovery medicine, 2013-02, Vol.15 (81), p.111-119
2013
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Global CNS gene delivery and evasion of anti-AAV-neutralizing antibodies by intrathecal AAV administration in non-human primates
Gene therapy, 2013-04, Vol.20 (4), p.450-459
2013
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MICROSTATELAB: The EEGLAB Toolbox for Resting-State Microstate Analysis
Brain topography, 2024-07, Vol.37 (4), p.621-645
2024
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Brief report: replication of the psychometric characteristics of the behavioral inflexibility scale in an independent sample
Journal of autism and developmental disorders, 2022-10, Vol.52 (10), p.4592-4596
2022
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362. Translatable Gene Therapy for Infantile Neuronal Lipofuscinosis
Molecular therapy, 2016-05, Vol.24, p.S145-S145
2016
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Improved Survival and Reduced Phenotypic Severity Following AAV9/MECP2 Gene Transfer to Neonatal and Juvenile Male Mecp2 Knockout Mice
Molecular therapy, 2013-01, Vol.21 (1), p.18-30
2013
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EEG-Meta-Microstates: Towards a More Objective Use of Resting-State EEG Microstate Findings Across Studies
Brain topography, 2024-03, Vol.37 (2), p.218-231
2024
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15. Development of Intrathecal scAAV9 Gene Therapy for Giant Axonal Neuropathy
Molecular therapy, 2015-05, Vol.23, p.S6-S7
2015
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