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Glucosylceramide synthase inhibition alleviates aberrations in synucleinopathy models
Proceedings of the National Academy of Sciences - PNAS, 2017-03, Vol.114 (10), p.2699-2704
2017
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The GTPase Activating Factor for Transducin in Rod Photoreceptors Is the Complex between RGS9 and Type 5 G Protein β Subunit
Proceedings of the National Academy of Sciences - PNAS, 1999-03, Vol.96 (5), p.1947-1952
1999
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Development of a novel encapsulated non-viral cell-based therapy for MPS VI
Molecular genetics and metabolism, 2021-02, Vol.132 (2), p.S83-S84
2021
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SIG-018: Novel encapsulated non-viral cell-based therapy for MPS II
Molecular genetics and metabolism, 2021-02, Vol.132 (2), p.S106-S106
2021
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Development of a novel encapsulated non-viral cell-based, BBB-penetrant therapy for MPS I
Molecular genetics and metabolism, 2022-02, Vol.135 (2), p.S94-S94
2022
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Development of a novel encapsulated non-viral cell-based therapy for MPS VI
Molecular genetics and metabolism, 2022-02, Vol.135 (2), p.S94-S95
2022
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SIG-007: Novel encapsulated non-viral cell-based therapy for Fabry disease
Molecular genetics and metabolism, 2021-02, Vol.132 (2), p.S39-S39
2021
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Preclinical development of SIG-005 for treatment of MPS I
Molecular genetics and metabolism, 2020-02, Vol.129 (2), p.S50-S50
2020
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Preclinical development of SIG-007 for treatment of Fabry disease
Molecular genetics and metabolism, 2020-02, Vol.129 (2), p.S57-S57
2020
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SIG-005: Novel encapsulated non-viral cell-based therapy for MPS I
Molecular genetics and metabolism, 2021-02, Vol.132 (2), p.S35-S35
2021
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Discovery of novel endogenous biomarkers in MPS I
Molecular genetics and metabolism, 2017-01, Vol.120 (1-2), p.S90-S90
2017
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Brain Penetrable Inhibitors of Ceramide Galactosyltransferase for the Treatment of Lysosomal Storage Disorders
ACS medicinal chemistry letters, 2020-10, Vol.11 (10), p.2010-2016
2020
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Fast, sensitive method for trisaccharide biomarker detection in mucopolysaccharidosis type 1
Scientific reports, 2018-02, Vol.8 (1), p.3681-10, Article 3681
2018
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Publisher Correction: Fast, sensitive method for trisaccharide biomarker detection in mucopolysaccharidosis type 1
Scientific reports, 2018-03, Vol.8 (1), p.4994-3, Article 4994
2018
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