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Microglia-specific overexpression of α-synuclein leads to severe dopaminergic neurodegeneration by phagocytic exhaustion and oxidative toxicity
Nature communications, 2021-10, Vol.12 (1), p.6237-15, Article 6237
2021
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Scn1a gene reactivation after symptom onset rescues pathological phenotypes in a mouse model of Dravet syndrome
Nature communications, 2022-01, Vol.13 (1), p.161-161, Article 161
2022
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Frataxin gene editing rescues Friedreich's ataxia pathology in dorsal root ganglia organoid-derived sensory neurons
Nature communications, 2020-08, Vol.11 (1), p.4178-4178, Article 4178
2020
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Cas9/sgRNA selective targeting of the P23H Rhodopsin mutant allele for treating retinitis pigmentosa by intravitreal AAV9.PHP.B-based delivery
Human molecular genetics, 2018-03, Vol.27 (5), p.761-779
2018
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SETBP1 accumulation induces P53 inhibition and genotoxic stress in neural progenitors underlying neurodegeneration in Schinzel-Giedion syndrome
Nature communications, 2021-06, Vol.12 (1), p.4050-4050, Article 4050
2021
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Whole brain delivery of an instability-prone Mecp2 transgene improves behavioral and molecular pathological defects in mouse models of Rett syndrome
eLife, 2020-03, Vol.9
2020
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AAV-PHP.B-Mediated Global-Scale Expression in the Mouse Nervous System Enables GBA1 Gene Therapy for Wide Protection from Synucleinopathy
Molecular therapy, 2017-12, Vol.25 (12), p.2727-2742
2017
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Author Correction: Microglia-specific overexpression of α-synuclein leads to severe dopaminergic neurodegeneration by phagocytic exhaustion and oxidative toxicity
Nature communications, 2021-12, Vol.12 (1), p.7359-7359, Article 7359
2021
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MCT1-dependent energetic failure and neuroinflammation underlie optic nerve degeneration in Wolfram syndrome mice
eLife, 2023-01, Vol.12
2023
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Genome-wide screening in pluripotent cells identifies Mtf1 as a suppressor of mutant huntingtin toxicity
Nature communications, 2023-07, Vol.14 (1), p.3962-3962, Article 3962
2023
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Rapid and efficient CRISPR/Cas9 gene inactivation in human neurons during human pluripotent stem cell differentiation and direct reprogramming
Scientific reports, 2016-11, Vol.6 (1), p.37540-37540, Article 37540
2016
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Modeling native and seeded Synuclein aggregation and related cellular dysfunctions in dopaminergic neurons derived by a new set of isogenic iPSC lines with SNCA multiplications
Cell death & disease, 2022-10, Vol.13 (10), p.881-881, Article 881
2022
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Recipes for Making Neurons using Combinatorial Forward Genetics
Cell stem cell, 2018-07, Vol.23 (1), p.13-14
2018
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Region-Specific KCC2 Rescue by rhIGF-1 and Oxytocin in a Mouse Model of Rett Syndrome
Cerebral cortex (New York, N.Y. 1991), 2022-06, Vol.32 (13), p.2885-2894
2022
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Intrathymic AAV delivery results in therapeutic site-specific integration at TCR loci
Blood, 2023-02
2023
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Intrathymic AAV delivery results in therapeutic site-specific integration at TCR loci in mice
Blood, 2023-05, Vol.141 (19), p.2316-2329
2023
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MCT1-dependent energetic failure and neuroinflammation underlie optic nerve degeneration in Wolfram syndrome mice
eLife, 2023-01, Vol.12
2023
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New AAV9 engineered variants with enhanced neurotropism and reduced liver off-targeting in mice and marmosets
iScience, 2024-05, Vol.27 (5), p.109777-109777, Article 109777
2024
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