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Installieren Sie die LibKey Nomad-Browsererweiterung und erhalten Sie von vielen Webseiten einfachen Zugriff auf lizenzierte Volltexte oder Open Access Publikationen. Mehr erfahren...Neuromuscular disorders : NMD, 2019-11, Vol.29 (11), p.842-856
- De Vivo, Darryl C.
- Bertini, Enrico
- Swoboda, Kathryn J.
- Hwu, Wuh-Liang
- Crawford, Thomas O.
- Finkel, Richard S.
- Kirschner, Janbernd
- Kuntz, Nancy L.
- Parsons, Julie A.
- Ryan, Monique M.
- Butterfield, Russell J.
- Topaloglu, Haluk
- Ben-Omran, Tawfeg
- Sansone, Valeria A.
- Jong, Yuh-Jyh
- Shu, Francy
- Staropoli, John F.
- Kerr, Douglas
- Sandrock, Alfred W.
- Stebbins, Christopher
- Petrillo, Marco
- Braley, Gabriel
- Johnson, Kristina
- Foster, Richard
- Gheuens, Sarah
- Bhan, Ishir
- Reyna, Sandra P.
- Fradette, Stephanie
- Farwell, Wildon
2019
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Muscle & nerve, 2020-10, Vol.62 (4), p.550-554
2020
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PLoS medicine, 2020-09, Vol.17 (9), p.e1003222-e1003222
- Smith, Edward C.
- Conklin, Laurie S.
- Hoffman, Eric P.
- Clemens, Paula R.
- Mah, Jean K.
- Finkel, Richard S.
- Guglieri, Michela
- Tulinius, Mar
- Nevo, Yoram
- Ryan, Monique M.
- Webster, Richard
- Castro, Diana
- Kuntz, Nancy L.
- Kerchner, Laurie
- Morgenroth, Lauren P.
- Arrieta, Adrienne
- Shimony, Maya
- Jaros, Mark
- Shale, Phil
- Gordish-Dressman, Heather
- Hagerty, Laura
- Dang, Utkarsh J.
- Damsker, Jesse M.
- Schwartz, Benjamin D.
- Mengle-Gaw, Laurel J.
- McDonald, Craig M.
- Alfano, Lindsay N.
2020
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Muscle & nerve, 2018-04, Vol.57 (4), p.550-560
2018
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Scientific reports, 2019-04, Vol.9 (1), p.5770-5770, Article 5770
2019
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Neurology, 2021-01, Vol.96 (3), p.114-122
2021
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PloS one, 2020-10, Vol.15 (10), p.e0240687-e0240687
- Rivera, Sarah R
- Jhamb, Sumit K
- Abdel-Hamid, Hoda Z
- Acsadi, Gyula
- Brandsema, John
- Ciafaloni, Emma
- Darras, Basil T
- Iannaccone, Susan T
- Konersman, Chamindra G
- Kuntz, Nancy L
- McDonald, Craig M
- Parsons, Julie A
- Tesi Rocha, Carolina
- Zaidman, Craig M
- Butterfield, Russell J
- Connolly, Anne M
- Mathews, Katherine D
- Spina, Alfio
2020
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Muscle & nerve, 2021-09, Vol.64 (3), p.285-292
2021
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Molecular genetics and metabolism reports, 2024-03, Vol.38, p.101051, Article 101051
2024
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JCI insight, 2019-12, Vol.4 (24)
2019
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Lancet neurology, 2021-04, Vol.20 (4), p.284-293
- Day, John W
- Finkel, Richard S
- Chiriboga, Claudia A
- Connolly, Anne M
- Crawford, Thomas O
- Darras, Basil T
- Iannaccone, Susan T
- Kuntz, Nancy L
- Peña, Loren D M
- Shieh, Perry B
- Smith, Edward C
- Kwon, Jennifer M
- Zaidman, Craig M
- Schultz, Meredith
- Feltner, Douglas E
- Tauscher-Wisniewski, Sitra
- Ouyang, Haojun
- Chand, Deepa H
- Sproule, Douglas M
- Macek, Thomas A
- Mendell, Jerry R
2021
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The New England journal of medicine, 2017-11, Vol.377 (18), p.1723-1732
- Finkel, Richard S
- Mercuri, Eugenio
- Darras, Basil T
- Connolly, Anne M
- Kuntz, Nancy L
- Kirschner, Janbernd
- Chiriboga, Claudia A
- Saito, Kayoko
- Servais, Laurent
- Tizzano, Eduardo
- Topaloglu, Haluk
- Tulinius, Már
- Montes, Jacqueline
- Glanzman, Allan M
- Bishop, Kathie
- Zhong, Z. John
- Gheuens, Sarah
- Bennett, C. Frank
- Schneider, Eugene
- Farwell, Wildon
- De Vivo, Darryl C
2017
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Human gene therapy, 2020-08, Vol.31 (15-16), p.787-787
2020
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Pediatric neurology, 2010-02, Vol.42 (2), p.77-85
2010
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Pediatric neurology, 2011-04, Vol.44 (4), p.275-281
2011
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Lancet neurology, 2023-12, Vol.22 (12), p.1125-1139
- Shieh, Perry B
- Kuntz, Nancy L
- Dowling, James J
- Müller-Felber, Wolfgang
- Bönnemann, Carsten G
- Seferian, Andreea M
- Servais, Laurent
- Smith, Barbara K
- Muntoni, Francesco
- Blaschek, Astrid
- Foley, A Reghan
- Saade, Dimah N
- Neuhaus, Sarah
- Alfano, Lindsay N
- Beggs, Alan H
- Buj-Bello, Ana
- Childers, Martin K
- Duong, Tina
- Graham, Robert J
- Jain, Minal
- Coats, Julie
- MacBean, Vicky
- James, Emma S
- Lee, Jun
- Mavilio, Fulvio
- Miller, Weston
- Varfaj, Fatbardha
- Murtagh, Michael
- Han, Cong
- Noursalehi, Mojtaba
- Lawlor, Michael W
- Prasad, Suyash
- Rico, Salvador
2023
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Pediatric neurology briefs, 2015-05, Vol.29 (5), p.34-34
2015
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JAMA : the journal of the American Medical Association, 2022-04, Vol.327 (15), p.1456
- Guglieri, Michela
- Bushby, Kate
- McDermott, Michael P
- Hart, Kimberly A
- Tawil, Rabi
- Martens, William B
- Herr, Barbara E
- McColl, Elaine
- Speed, Chris
- Wilkinson, Jennifer
- Kirschner, Janbernd
- King, Wendy M
- Eagle, Michelle
- Brown, Mary W
- Willis, Tracey
- Griggs, Robert C
- Straub, Volker
- van Ruiten, Henriette
- Childs, Anne-Marie
- Ciafaloni, Emma
- Shieh, Perry B
- Spinty, Stefan
- Maggi, Lorenzo
- Baranello, Giovanni
- Butterfield, Russell J
- Horrocks, I A
- Roper, Helen
- Alhaswani, Zoya
- Flanigan, Kevin M
- Kuntz, Nancy L
- Manzur, Adnan
- Darras, Basil T
- Kang, Peter B
- Morrison, Leslie
- Krzesniak-Swinarska, Monika
- Mah, Jean K
- Mongini, Tiziana E
- Ricci, Federica
- von der Hagen, Maja
- Finkel, Richard S
- O'Reardon, Kathleen
- Wicklund, Matthew
- Kumar, Ashutosh
- McDonald, Craig M
- Han, Jay J
- Joyce, Nanette
- Henricson, Erik K
- Schara-Schmidt, Ulrike
- Gangfuss, Andrea
- Wilichowski, Ekkehard
- Barohn, Richard J
- Statland, Jeffrey M
- Campbell, Craig
- Vita, Giuseppe
- Vita, Gian Luca
- Howard, Jr, James F
- Hughes, Imelda
- McMillan, Hugh J
- Pegoraro, Elena
- Bello, Luca
- Burnette, W Bryan
- Thangarajh, Mathula
- Chang, Taeun
2022
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Journal of pediatric surgery, 2020-08, Vol.55 (8), p.1679-1679
2020
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Muscle & nerve, 2023-08, Vol.68 (2), p.157-170
- Crawford, Thomas O.
- Swoboda, Kathryn J.
- De Vivo, Darryl C.
- Bertini, Enrico
- Hwu, Wuh‐Liang
- Finkel, Richard S.
- Kirschner, Janbernd
- Kuntz, Nancy L.
- Nazario, Aledie Navas
- Parsons, Julie A.
- Pechmann, Astrid
- Ryan, Monique M.
- Butterfield, Russell J.
- Topaloglu, Haluk
- Ben‐Omran, Tawfeg
- Sansone, Valeria A.
- Jong, Yuh‐Jyh
- Shu, Francy
- Zhu, Cong
- Raynaud, Stephanie
- Lago, Tiffany R.
- Paradis, Angela D.
- Foster, Richard
- Chin, Russell
- Berger, Zdenek
2023
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Neurology, 2019-09, Vol.93 (13), p.e1312
- Hoffman, Eric P
- Schwartz, Benjamin D
- Mengle-Gaw, Laurel J
- Smith, Edward C
- Castro, Diana
- Mah, Jean K
- McDonald, Craig M
- Kuntz, Nancy L
- Finkel, Richard S
- Guglieri, Michela
- Bushby, Katharine
- Tulinius, Mar
- Nevo, Yoram
- Ryan, Monique M
- Webster, Richard
- Smith, Andrea L
- Morgenroth, Lauren P
- Arrieta, Adrienne
- Shimony, Maya
- Siener, Catherine
- Jaros, Mark
- Shale, Phil
- McCall, John M
- Nagaraju, Kanneboyina
- van den Anker, John
- Conklin, Laurie S
- Cnaan, Avital
- Gordish-Dressman, Heather
- Damsker, Jesse M
- Clemens, Paula R
2019
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The Journal of pediatrics, 2003-11, Vol.143 (5), p.674-677
2003
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US neurology, 2023, Vol.19 (2), p.5
2023
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JAMA neurology, 2022-10, Vol.79 (10), p.1005
- Guglieri, Michela
- Clemens, Paula R.
- Perlman, Seth J.
- Smith, Edward C.
- Horrocks, Iain
- Finkel, Richard S.
- Mah, Jean K.
- Deconinck, Nicolas
- Goemans, Nathalie
- Haberlova, Jana
- Straub, Volker
- Mengle-Gaw, Laurel J.
- Schwartz, Benjamin D.
- Harper, Amy D.
- Shieh, Perry B.
- De Waele, Liesbeth
- Castro, Diana
- Yang, Michelle L.
- Ryan, Monique M.
- McDonald, Craig M.
- Tulinius, Mar
- Webster, Richard
- McMillan, Hugh J.
- Kuntz, Nancy L.
- Rao, Vashmi K.
- Baranello, Giovanni
- Spinty, Stefan
- Childs, Anne-Marie
- Sbrocchi, Annie M.
- Selby, Kathryn A.
- Monduy, Migvis
- Nevo, Yoram
- Vilchez-Padilla, Juan J.
- Nascimento-Osorio, Andres
- Niks, Erik H.
- de Groot, Imelda J.M.
- Katsalouli, Marina
- James, Meredith K.
- van den Anker, Johannes
- Damsker, Jesse M.
- Ahmet, Alexandra
- Ward, Leanne M.
- Jaros, Mark
- Shale, Phil
- Dang, Utkarsh J.
- Hoffman, Eric P.
2022
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Pediatric neurology briefs, 2015-11, Vol.29 (11), p.83-83
2015
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