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British journal of haematology, 2013-06, Vol.161 (6), p.832-842
2013
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Journal of inherited metabolic disease, 2014-07, Vol.37 (4), p.587-598
2014
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Orphanet journal of rare diseases, 2015-06, Vol.10 (1), p.77-77, Article 77
2015
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Journal of inherited metabolic disease, 2020-09, Vol.43 (5), p.908-921
2020
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