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Thrombotic Microangiopathy Following Onasemnogene Abeparvovec for Spinal Muscular Atrophy: A Case Series
The Journal of pediatrics, 2021-04, Vol.231, p.265-268
2021
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Evaluation of rAAVrh74 gene therapy vector seroprevalence by measurement of total binding antibodies in patients with Duchenne muscular dystrophy
Therapeutic advances in neurological disorders, 2023-01, Vol.16, p.17562864221149781-17562864221149781
2023
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Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy in Ambulatory Patients (Aged ≥4 to <8 Years) with Duchenne Muscular Dystrophy: 1‐Year Interim Results from Study SRP‐9001‐103 (ENDEAVOR)
Annals of neurology, 2023-11, Vol.94 (5), p.955-968
2023
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Laboratory monitoring of nusinersen safety
Muscle & nerve, 2021-06, Vol.63 (6), p.902-905
2021
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Management of Select Adverse Events Following Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy for Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
Journal of neuromuscular diseases, 2024-01, Vol.11 (3), p.687-699
2024
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Predicting Outcomes of Early Treated Infants With Spinal Muscular Atrophy
2023
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