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Gene Therapy for ALS-A Perspective
International journal of molecular sciences, 2019-09, Vol.20 (18), p.4388
2019
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A New AAV10-U7-Mediated Gene Therapy Prolongs Survival and Restores Function in an ALS Mouse Model
Molecular therapy, 2017-09, Vol.25 (9), p.2038-2052
2017
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Cofilin-1 phosphorylation catalyzed by ERK1/2 alters cardiac actin dynamics in dilated cardiomyopathy caused by lamin A/C gene mutation
Human molecular genetics, 2018-09, Vol.27 (17), p.3060-3078
2018
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Systemic AAVrh10 provides higher transgene expression than AAV9 in the brain and the spinal cord of neonatal mice
Frontiers in molecular neuroscience, 2015-07, Vol.8, p.36-36
2015
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Gene therapy with secreted acid alpha-glucosidase rescues Pompe disease in a novel mouse model with early-onset spinal cord and respiratory defects
EBioMedicine, 2020-11, Vol.61, p.103052-103052, Article 103052
2020
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Systemic Treatment of Fabry Disease Using a Novel AAV9 Vector Expressing α-Galactosidase A
Molecular therapy. Methods & clinical development, 2021-03, Vol.20, p.1-17
2021
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Rescue of Pompe disease in mice by AAV-mediated liver delivery of secretable acid α-glucosidase
Science translational medicine, 2017-11, Vol.9 (418)
2017
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Systemic AAVrh10 provides higher transgene expression than AAV9 in the brain and the spinal cord of neonatal mice
Frontiers in molecular neuroscience, 2015-07, Vol.8, p.36
2015
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Cofilin-1 phosphorylation catalyzed by ERK1/2 alters cardiac actin dynamics in dilated cardiomyopathy caused by lamin A/C gene mutation
Human molecular genetics, 2018-09, Vol.27 (17), p.3060-3078
2018
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EBioMedicine, 2020-11, Vol.61
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