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Gene Therapy for ALS-A Perspective
International journal of molecular sciences, 2019-09, Vol.20 (18), p.4388
2019
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CRISPR/Cas9-Mediated Deletion of CTG Expansions Recovers Normal Phenotype in Myogenic Cells Derived from Myotonic Dystrophy 1 Patients
Molecular therapy. Nucleic acids, 2017-12, Vol.9 (C), p.337-348
2017
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Beyond the Traditional Clinical Trials for Amyotrophic Lateral Sclerosis and The Future Impact of Gene Therapy
Journal of Neuromuscular Diseases, 2021-01, Vol.8 (1), p.25-38
2021
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The Potential of Induced Pluripotent Stem Cells to Test Gene Therapy Approaches for Neuromuscular and Motor Neuron Disorders
Frontiers in cell and developmental biology, 2021-04, Vol.9, p.662837-662837
2021
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Activation of Tyrosine Phosphorylation Signaling in Erythrocytes of Patients with Alzheimer’s Disease
Neuroscience, 2020-05, Vol.433, p.36-41
2020
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MicroRNA-222 regulates muscle alternative splicing through Rbm24 during differentiation of skeletal muscle cells
Cell death & disease, 2016-02, Vol.7 (2), p.e2086-e2086
2016
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High-throughput analysis of the RNA-induced silencing complex in myotonic dystrophy type 1 patients identifies the dysregulation of miR-29c and its target ASB2
Cell death & disease, 2018-06, Vol.9 (7), p.729-11, Article 729
2018
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Entertainment-Education Behind the Scenes: Case Studies for Theory and Practice
1, 2021
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