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Differential involvement of endocytic compartments in the biosynthetic traffic of apical proteins
The EMBO journal, 2007-08, Vol.26 (16), p.3737-3748
2007
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Physiological Correction of Pompe Disease by Systemic Delivery of Adeno-associated Virus Serotype 1 Vectors
Molecular therapy, 2007-03, Vol.15 (3), p.501-507
2007
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Multiple Biosynthetic Trafficking Routes for Apically Secreted Proteins in MDCK Cells
Traffic (Copenhagen, Denmark), 2012-03, Vol.13 (3), p.433-442
2012
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Polarized biosynthetic traffic in renal epithelial cells: sorting, sorting, everywhere
American journal of physiology. Renal physiology, 2006-10, Vol.291 (4), p.F707-F713
2006
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A New Method for Recombinant Adeno-associated Virus Vector Delivery to Murine Diaphragm
Molecular therapy, 2004-03, Vol.9 (3), p.458-463
2004
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Gel-mediated Delivery of AAV1 Vectors Corrects Ventilatory Function in Pompe Mice With Established Disease
Molecular therapy, 2010-03, Vol.18 (3), p.502-510
2010
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Impact of humoral immune response on distribution and efficacy of recombinant adeno-associated virus-derived acid α-glucosidase in a model of glycogen storage disease type II
Human gene therapy, 2005, Vol.16 (1), p.68-80
2005
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Polarized biosynthetic traffic in renal epithelial cells: sorting, sorting, everywhere
American journal of physiology. Renal physiology, 2006-10, Vol.291 (4), p.1
2006
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28. rAAV2/9 Mediated Gene Delivery of Acid α-Glucosidase Corrects the Cardiac Phenotype in a Mouse Model of Pompe Disease
Molecular therapy, 2006-05, Vol.13 (S1), p.S12-S12
2006
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28. rAAV2/9 Mediated Gene Delivery of Acid [alpha]-Glucosidase Corrects the Cardiac Phenotype in a Mouse Model of Pompe Disease
Molecular therapy, 2006-05, Vol.13 (S1), p.S12
2006
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911. Comparison of rAAV Serotype, Promoter, and Treatment Age for the Correction of Glycogen Storage Disease Type II
Molecular therapy, 2005-05, Vol.11 (S1), p.S352-S352
2005
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410. Physiological Correction of Glycogen Storage Disease Type II Using Adeno-Associated Virus Serotype 1 Vectors
Molecular therapy, 2006-05, Vol.13 (S1), p.S158-S158
2006
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859. A Skin-Restricted Conditionally Expressing Mouse Model of Pompe Disease for Assessment of Gene and Enzyme Replacement Therapies
Molecular therapy, 2004-05, Vol.9 (S1), p.S326-S327
2004
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Gene Therapy for Cardiovascular Disease
Concepts in Genetic Medicine, 2008, p.129-135
2008
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Gene therapy for lysosomal storage disorders
Laboratory Techniques in Biochemistry and Molecular Biology, 2005, Vol.31, p.243-276
2005
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