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Muscle Function Recovery in Golden Retriever Muscular Dystrophy After AAV1-U7 Exon Skipping
Molecular therapy, 2012-11, Vol.20 (11), p.2120-2133
2012
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Exon Skipping in a Dysf-Missense Mutant Mouse Model
Molecular therapy. Nucleic acids, 2018-12, Vol.13, p.198-207
2018
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Splicing modulation mediated by small nuclear RNAs as therapeutic approaches for muscular dystrophies
Current gene therapy, 2012-06, Vol.12 (3), p.179-191
2012
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The origin of phenotypic heterogeneity in a clonal cell population in vitro
PloS one, 2007-04, Vol.2 (4), p.e394-e394
2007
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Simple downstream process based on detergent treatment improves yield and in vivo transduction efficacy of adeno-associated virus vectors
Molecular therapy. Methods & clinical development, 2015-01, Vol.2, p.15024-15024, Article 15024
2015
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Rapid, scalable, and low-cost purification of recombinant adeno-associated virus produced by baculovirus expression vector system
Molecular therapy. Methods & clinical development, 2016-01, Vol.3 (C), p.16035-16035, Article 16035
2016
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Gene and splicing therapies for neuromuscular diseases
Frontiers in bioscience, 2015-06, Vol.20 (8), p.1190-1233, Article 4367
2015
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Restoration of human dystrophin following transplantation of exon-skipping-engineered DMD patient stem cells into dystrophic mice
Cell stem cell, 2007-12, Vol.1 (6), p.646-657
2007
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Safe, Efficient, and Reproducible Gene Therapy of the Brain in the Dog Models of Sanfilippo and Hurler Syndromes
Molecular therapy, 2011-02, Vol.19 (2), p.251-259
2011
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Effect of voluntary physical activity initiated at age 7 months on skeletal hindlimb and cardiac muscle function in mdx mice of both genders
Muscle & nerve, 2015-11, Vol.52 (5), p.788-794
2015
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Recent advances in the purification of recombinant adeno-associated virus
Cell and Gene Therapy Insights, 2016-10, Vol.2 (3), p.287-291
2016
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Evidence for a resident subset of cells with SP phenotype in the C2C12 myogenic line: a tool to explore muscle stem cell biology
Experimental cell research, 2004-03, Vol.294 (1), p.254-268
2004
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Safe, efficient, and reproductible gene therapy of the brain in the dog models of Sanfilippo and Hurler syndromes
Molecular therapy, 2011, Vol.19 (2), p.251-259
2011
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FGF6 mediated expansion of a resident subset of cells with SP phenotype in the C2C12 myogenic line
Journal of cellular physiology, 2004-12, Vol.201 (3), p.409-419
2004
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Expression of mdr1 is required for efficient long term regeneration of dystrophic muscle
Experimental cell research, 2007-07, Vol.313 (11), p.2438-2450
2007
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Combination of quantification and observation methods for study of “Side Population” cells in their “in vitro” microenvironment
Cytometry. Part A, 2007-04, Vol.71A (4), p.251-257
2007
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Global transcriptional characterization of SP and MP cells from the myogenic C2C12 cell line: effect of FGF6
Physiological genomics, 2005-10, Vol.23 (2), p.132-149
2005
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Réhabilitation de la dystrophine humaine dans le modèle scid/mdx après greffe de cellules souches de patients DMD corrigées par saut d’exon
M.S. Médecine sciences, 2008-01, Vol.24 (1), p.99-101
2008
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Restoration of human dystrophin following transplantation of exon-skipping-engineered DMD patient stem cells into dystrophic mice
M.S. Médecine sciences, 2008-01, Vol.24 (1), p.99
2008
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AAV-Mediated Exon Skipping for Duchenne Muscular Dystrophy
Muscle Gene Therapy, p.355-370
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