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High Levels of Frataxin Overexpression Lead to Mitochondrial and Cardiac Toxicity in Mouse Models
Molecular therapy. Methods & clinical development, 2020-12, Vol.19, p.120-138
2020
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Detection of Intact rAAV Particles up to 6 Years After Successful Gene Transfer in the Retina of Dogs and Primates
Molecular therapy, 2009-03, Vol.17 (3), p.516-523
2009
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Correction of half the cardiomyocytes fully rescue Friedreich ataxia mitochondrial cardiomyopathy through cell-autonomous mechanisms
Human molecular genetics, 2019-04, Vol.28 (8), p.1274-1285
2019
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Prevention and reversal of severe mitochondrial cardiomyopathy by gene therapy in a mouse model of Friedreich's ataxia
Nature medicine, 2014-05, Vol.20 (5), p.542-547
2014
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Structure comparison of the chimeric AAV2.7m8 vector with parental AAV2
Journal of structural biology, 2020-02, Vol.209 (2), p.107433-107433, Article 107433
2020
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In vivo gene regulation using tetracycline-regulatable systems
Advanced drug delivery reviews, 2009-07, Vol.61 (7), p.527-541
2009
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Vers une thérapie génique pour la cardiomyopathie associée à l’ataxie de Friedreich
M.S. Médecine sciences, 2014-10, Vol.30 (10), p.842-845
2014
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Toward gene therapy for Friedreich ataxia-associated cardiomyopathy
M.S. Médecine sciences, 2014-10, Vol.30 (10), p.842
2014
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0300: Systemic delivery of AAVrh10 expressing frataxin corrects the severe mitochondrial cardiomyopathy of frataxin deficient mice
Archives of Cardiovascular Diseases Supplements, 2014-04, Vol.6, p.49-49
2014
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Neonatal systemic delivery of scAAV9 in rodents and large animals results in gene transfer to RPE cells in the retina
Experimental eye research, 2011-10, Vol.93 (4), p.491-502
2011
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In vivo gene regulation using tetracycline-regulatable system: Gene Regulation for Effective Gene Therapy
Advanced drug delivery reviews, 2009, Vol.61 (7-8), p.527-541
2009
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