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Expert opinion on orphan drugs, 2018-03, Vol.6 (3), p.179-192
2018
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Physiological reviews, 2002-04, Vol.82 (2), p.291-329
2002
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Current opinion in pharmacology, 2017-06, Vol.34, p.36-48
2017
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Experimental physiology, 2011-11, Vol.96 (11), p.1101-1113
2011
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Neuromuscular disorders : NMD, 2024-06, Vol.39, p.5-9
2024
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Current gene therapy, 2012-06, Vol.12 (3), p.206-244
2012
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Annual review of genomics and human genetics, 2020-08, Vol.21 (1), p.1-13
2020
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European journal of human genetics : EJHG, 2021-09, Vol.29 (9), p.1369-1376
2021
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Nature reviews. Genetics, 2013-06, Vol.14 (6), p.373-378
2013
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