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Retinoblastoma protein represses transcription by recruiting a histone deacetylase
Nature (London), 1998-02, Vol.391 (6667), p.601-605
1998
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Muscle Function Recovery in Golden Retriever Muscular Dystrophy After AAV1-U7 Exon Skipping
Molecular therapy, 2012-11, Vol.20 (11), p.2120-2133
2012
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Repair of Rhodopsin mRNA by Spliceosome-Mediated RNA Trans-Splicing: A New Approach for Autosomal Dominant Retinitis Pigmentosa
Molecular therapy, 2015-05, Vol.23 (5), p.918-930
2015
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Muscle regeneration affects Adeno Associated Virus 1 mediated transgene transcription
Scientific reports, 2022-06, Vol.12 (1), p.9674-9674, Article 9674
2022
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Abnormal splicing switch of DMD’s penultimate exon compromises muscle fibre maintenance in myotonic dystrophy
Nature communications, 2015-05, Vol.6 (1), p.7205, Article 7205
2015
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Dystrophin Threshold Level Necessary for Normalization of Neuronal Nitric Oxide Synthase, Inducible Nitric Oxide Synthase, and Ryanodine Receptor-Calcium Release Channel Type 1 Nitrosylation in Golden Retriever Muscular Dystrophy Dystrophinopathy
Human gene therapy, 2016-09, Vol.27 (9), p.712-726
2016
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AAV Genome Loss From Dystrophic Mouse Muscles During AAV-U7 snRNA-mediated Exon-skipping Therapy
Molecular therapy, 2013-08, Vol.21 (8), p.1551-1558
2013
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RFX1 and RFX3 Transcription Factors Interact with the D Sequence of Adeno-Associated Virus Inverted Terminal Repeat and Regulate AAV Transduction
Scientific reports, 2018-01, Vol.8 (1), p.210-210, Article 210
2018
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  • BibTeX
Exon exchange approach to repair Duchenne dystrophin transcripts
PloS one, 2010-05, Vol.5 (5), p.e10894-e10894
2010
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Transient Immunomodulation Allows Repeated Injections of AAV1 and Correction of Muscular Dystrophy in Multiple Muscles
Molecular therapy, 2008-03, Vol.16 (3), p.541-547
2008
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Fluid flow forces and rhoA regulate fibrous development of the atrioventricular valves
Developmental biology, 2013-02, Vol.374 (2), p.345-356
2013
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Intrinsic Transgene Immunogenicity Gears CD8+ T-cell Priming After rAAV-Mediated Muscle Gene Transfer
Molecular therapy, 2015-04, Vol.23 (4), p.697-706
2015
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Pathological Consequences of Altered Hemodynamics During Heart Valve Development
Microscopy and microanalysis, 2016-07, Vol.22 (S3), p.1062-1063
2016
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Expression and Deposition of Fibrous Extracellular Matrix Proteins in Cardiac Valves during Chick Development
Microscopy and microanalysis, 2011-02, Vol.17 (1), p.91-100
2011
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Rescue of cardiomyopathy through U7sn RNA ‐mediated exon skipping in Mybpc3 ‐targeted knock‐in mice
EMBO molecular medicine, 2013-07, Vol.5 (7), p.1128-1145
2013
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