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Gene therapy – are we ready now?
Haemophilia : the official journal of the World Federation of Hemophilia, 2022-05, Vol.28 (S4), p.35-43
2022
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Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Hemophilia A
The New England journal of medicine, 2022-03, Vol.386 (11), p.1013-1025
2022
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Deciphering conundrums of adeno-associated virus liver-directed gene therapy: focus on hemophilia
Journal of thrombosis and haemostasis, 2024-05, Vol.22 (5), p.1263-1289
2024
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Looking to the future of gene therapy for hemophilia A and B
Expert review of hematology, 2023-11, Vol.16 (11), p.807-809
2023
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Current and emerging gene therapies for haemophilia A and B
Haemophilia : the official journal of the World Federation of Hemophilia, 2024-04, Vol.30 (S3), p.12-20
2024
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Hemophilia gene therapy: first, do no harm
Journal of thrombosis and haemostasis, 2023-09, Vol.21 (9), p.2354-2361
2023
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Recommendations for a minimum data set for monitoring gene therapy in hemophilia: communication from the ISTH SSC Working Group on Gene Therapy
Journal of thrombosis and haemostasis, 2024-05, Vol.22 (5), p.1510-1515
2024
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Gene therapy to cure haemophilia: Is robust scientific inquiry the missing factor?
Haemophilia : the official journal of the World Federation of Hemophilia, 2020-11, Vol.26 (6), p.931-933
2020
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Towards a global multidisciplinary consensus framework on haemophilia gene therapy: Report of the 2nd World Federation of Haemophilia Gene Therapy Round Table
Haemophilia : the official journal of the World Federation of Hemophilia, 2020-05, Vol.26 (3), p.443-449
2020
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