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Phase 3 Trial of RNAi Therapeutic Givosiran for Acute Intermittent Porphyria
Ist Teil von
The New England journal of medicine, 2020-06, Vol.382 (24), p.2289-2301
Ort / Verlag
Boston: Massachusetts Medical Society
Erscheinungsjahr
2020
Quelle
EZB Free E-Journals
Beschreibungen/Notizen
In a randomized phase 3 trial involving patients with acute intermittent porphyria, the use of givosiran, an oligonucleotide drug designed to target messenger RNA encoding aminolevulinic acid synthase, led to a 74% lower annualized porphyria attack rate than the use of placebo at 6 months.