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Triple Therapy for Cystic Fibrosis Phe508del–Gating and –Residual Function Genotypes
Ist Teil von
The New England journal of medicine, 2021-08, Vol.385 (9), p.815-825
Ort / Verlag
United States: Massachusetts Medical Society
Erscheinungsjahr
2021
Link zum Volltext
Quelle
MEDLINE
Beschreibungen/Notizen
Elexacaftor–ivacaftor–tezacaftor therapy is efficacious in cystic fibrosis among patients with at least one copy of the
Phe508del
allele. In this trial involving patients with either a gating or residual function allele in addition to the
Phe508del
allele, elexacaftor–ivacaftor–tezacaftor improved lung function as compared with active control therapy.