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Selumetinib in Children with Inoperable Plexiform Neurofibromas
Ist Teil von
The New England journal of medicine, 2020-04, Vol.382 (15), p.1430-1442
Ort / Verlag
United States: Massachusetts Medical Society
Erscheinungsjahr
2020
Quelle
MEDLINE
Beschreibungen/Notizen
Neurofibromatosis involves activation of the RAS pathway. Inhibition of MEK, a component of the pathway, with selumetinib was performed in 50 children with inoperable disease. A total of 70% had a response, which was maintained in the majority for more than a year. Pain relief, improved function, and higher quality of life were also observed.