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Intrathecal Gene Therapy for Giant Axonal Neuropathy
Ist Teil von
The New England journal of medicine, 2024-03, Vol.390 (12), p.1092-1104
Ort / Verlag
United States: Massachusetts Medical Society
Erscheinungsjahr
2024
Quelle
MEDLINE
Beschreibungen/Notizen
In a phase 1 study involving children with giant axonal neuropathy, intrathecal administration of an adeno-associated virus containing a
GAN
transgene resulted in some improvement in motor function scores.