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Mitapivat versus Placebo for Pyruvate Kinase Deficiency
Ist Teil von
The New England journal of medicine, 2022-04, Vol.386 (15), p.1432-1442
Ort / Verlag
United States: Massachusetts Medical Society
Erscheinungsjahr
2022
Quelle
MEDLINE
Beschreibungen/Notizen
Pyruvate kinase deficiency, the most common genetic lesion in the glycolytic pathway, leads to chronic hemolytic anemia. Mitapivat, an oral agent, can activate some mutant enzymes and restore red-cell ATP generation. In this trial, hemoglobin levels increased from baseline by 1.5 g per deciliter or more at 24 weeks in 40% of the patients with pyruvate kinase deficiency who received mitapivat.