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Lumasiran, an RNAi Therapeutic for Primary Hyperoxaluria Type 1
Ist Teil von
The New England journal of medicine, 2021-04, Vol.384 (13), p.1216-1226
Ort / Verlag
United States: Massachusetts Medical Society
Erscheinungsjahr
2021
Quelle
MEDLINE
Beschreibungen/Notizen
Primary hyperoxaluria type 1 is caused by hepatic overproduction of oxalate, leading to kidney stones, nephrocalcinosis, kidney failure, and systemic oxalosis. This trial tested whether an oligonucleotide drug can reduce the production of hepatic oxalate.