Details

Autor(en) / Beteiligte

• Nesper-Brock, Martina
• Metzler, Markus
• Wotschofsky, Zofia
• Reinhardt, Dirk
• Fischer, Matthias
• Rutkowski, Stefan
• Kratz, Christian
• Thorwarth, Anne
• Graf Einsiedel, Hagen
• Schrappe, Martin
• Mauz-Körholz, Christine
• Witt, Olaf

Titel

Molekulare Tumortherapie: Phase-I/II-Netzwerkstruktur der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie

Ist Teil von

• Der Onkologe, 2021-05, Vol.27 (5), p.447-457

Ort / Verlag

Heidelberg: Springer Medizin

Erscheinungsjahr

2021

Quelle

Alma/SFX Local Collection

Beschreibungen/Notizen

• Zusammenfassung Hintergrund Für die Therapie von pädiatrischen Rezidiv- oder Hochrisikopatienten in frühen klinischen Studien der Phase I und II wurden unter dem Dach der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH) seit 2016 fünf regionale Phase-I/II-Studiennetzwerke etabliert. Durch die Verbundstruktur werden die Kompetenzen und Ressourcen gebündelt und so die rasche und effiziente Durchführung von frühen klinischen Studien mit pädiatrischen Patienten unterstützt. Mit der INFORM-Studie steht eine populationsbasierte molekulare Diagnostikstudie für Kinder- und Jugendliche mit rezidivierten Tumorerkrankungen in Deutschland und 11 weiteren Ländern zur Verfügung. Die ersten Daten zeigen, dass Präzisionsmedizin in der pädiatrischen Onkologie im internationalen, multizentrischen Setting möglich ist, einen klinischen Nutzen für einen Teil der Patienten erbringt und dazu beiträgt, hereditäre Krebsprädispositionssyndrome zu identifizieren, Diagnosen zu präzisieren und Patienten in passenden Phase-I/II-Studien zu zuordnen. Schlussfolgerung Das Angebot von innovativen molekularen Therapiestudien der Phase I/II für Kinder und Jugendliche mit rezidivierten Tumorerkrankungen in Deutschland ist aktuell limitiert. Die Entwicklung von zielgerichteten Therapiekonzepten und Kombinationstherapien ist daher eine wichtige Aufgabe in den kommenden Jahren.