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Gene Therapy in Patients with Transfusion-Dependent β-Thalassemia
Ist Teil von
The New England journal of medicine, 2018-04, Vol.378 (16), p.1479-1493
Ort / Verlag
United States: Massachusetts Medical Society
Erscheinungsjahr
2018
Quelle
MEDLINE
Beschreibungen/Notizen
Gene therapy with CD34+ cells transduced with a lentivirus vector carrying a β-globin gene was performed in 22 patients. At a median of 26 months, all the patients were either transfusion-independent or had a major reduction in transfusion requirements.