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Abstract
Serum-stabilized PNA-internalization peptides (Pip) conjugated to PNA complementary to the 705 aberrant β-globin splice site are able to correct splicing and increase luciferase production in Hela pLuc705 cells with sub μM EC50 in the absence of a transfection agent. Inhibition of microRNA-122 in liver cells is achieved by treatment with complementary PNA containing just a few attached Lys residues, again without need of a transfection agent.